知识+AI 打开医学发展新空间

编者按

2026年2月2日，《健康报》第5版发表文章《“知识+AI”打开医学发展新空间》。作者为中国医学科学院医学信息研究所刘辉所长。现全文转载如下，以飨读者。

近年来，人工智能在医学领域掀起的波澜一浪高过一浪。从蛋白质结构预测等基础科学层面的突破，到多模态大模型在影像识别、临床文本理解乃至辅助诊断中的广泛应用，AI正在重塑医学研究范式，也在改变医疗服务面貌。与此同时，国家层面关于人工智能、数字中国、科技创新以及健康医疗数据治理的政策密集出台，为医学AI发展提供了前所未有的土壤，也为整个医疗卫生服务体系的转型升级打开了新的想象空间。

医学AI“成长的烦恼”

当AI真正走进临床，问题也随之浮出水面。以下是一些典型的“成长的烦恼”。

真实环境里的“水土不服”。许多模型在实验室数据集上表现优异，但换到其他机构、设备或人群后，性能大幅下降。“实验准确”与“临床可用”之间仿佛隔着一道天堑。背后原因复杂：医学数据高度多样，训练数据容易形成“茧房”；临床环境瞬息万变，充满不确定性；模型往往学会“走捷径”而非真正理解因果关系；评价指标与真实临床目标之间存在偏差。

生成式AI的“胡言乱语”风险。生成式AI擅长对话，但本质是概率建模而非基于事实推理。内容虚构、概念混淆等问题并不少见。医学事关生命健康，对模型幻觉必须零容忍。这直接关系到系统可靠性根基和可控性底线。

决策过程像个“黑箱”。许多医学AI系统的推理逻辑、知识依据、输出结果缺乏可追溯性，难以审查其思考过程。这种不透明性与循证医学基本原则相悖，可能掩盖数据偏差，甚至导致误诊，也无法满足医疗机构对监管和责任追溯的要求。

持续迭代的“成本泥潭”。医学知识不断更新，真实世界数据特征也在变化，模型需要频繁迭代优化。人力、算力和时间成本成为沉重负担。单纯堆数据和算力，难以转化为临床关键能力，更撑不起长期稳健发展。

医学AI的新路径

面对这些困境，医学AI发展思路需要调整：从“技术红利驱动”转向“体系化能力构建”，从单纯依赖“经验拟合”转向融合“医学知识支撑”，从一味追求“效果极值”转向重视“安全性、可靠性与可解释性”。

在这一背景下，“医学知识智能”作为一种新路径，具有重要的理论和现实价值。它本质上是将医学知识与智能技术深度融合，形成包含理论、方法、技术和应用的整体体系。核心是以医学知识数据为枢纽，构建“知识体系构建—知识加工—知识驱动应用”三位一体的能力框架，使AI在医学领域的应用更稳健、更透明、更可持续。

医学本身就是知识密集度极高的学科。教科书、指南、文献、病例中蕴藏着海量知识，凝结着医学规律、诊疗逻辑和专业经验。过去这些知识大多以纸本形式存在，机器无法直接理解和利用。数字技术的发展使医学知识的结构化、标准化和可计算化成为可能，而人工智能技术则进一步释放了这些知识的价值。

AI与知识的双向融合

人工智能和医学知识之间正在形成一种“双向奔赴”的关系——AI赋能知识，知识也赋能AI。这或许是破解当前医学AI困境的关键探索之一。

“AI赋能知识”不仅是利用智能算法生产和整合知识，更是面向医学科技创新，构建智能化的全生态知识服务体系。AI推动多源医学知识数据实现标准化和结构化表达，为不同来源的知识建立统一语义基础。在此基础上，智能算法深化对知识的理解，自动生成更具结构性和逻辑性的内容，不断丰富和拓展医学知识网络。知识形态优化后，全生态知识服务体系能更便捷地调用知识资源，获取高质量、情境化的信息，同时促进知识向情报、洞察和决策辅助的转化。分散的学术成果和研究进展被凝练成可用的创新线索，形成持续演化的知识供给体系，为医学科技创新提供稳定可靠的支撑。

“知识赋能AI”则从另一个层面塑造着医学AI的长期发展路径。医学知识承载着对疾病机理、诊疗路径和风险防控的系统认知，为AI提供可靠的逻辑框架。将临床指南、诊疗规范、术语标准和因果关系等知识注入模型，能对训练和推理过程形成约束，帮助模型在生成结论时遵循医学常识和安全边界，减少幻觉，降低因数据偏倚导致的决策偏差。同时，在输出结果中显式标注证据来源和依据层级，能使诊断建议和治疗方案具备清晰的溯源链条，方便医务人员理解、审查和修正。

知识的介入也为AI系统提供了更可持续的演化机制。一个规范的动态知识体系，能让系统在保持稳定性的同时持续吸收最新证据，实现“知识升级带动模型升级”。同时，知识驱动的可解释、可审计机制，为监管部门开展安全评估、质量监测和责任认定提供了抓手，有助于在保障安全底线的前提下加快创新应用推广。

在医学AI发展进程中，医学数据是根基。医学知识从海量数据中提炼而来，又反哺于数据，二者深度融合，共同驱动AI技术在医学领域的应用与创新。这绝非传统数据驱动模式的简单补充，而是对医学智能体系的一次系统性重构。

展望未来，随着多源医学数据要素化开发的推进、关键技术的持续突破以及相关政策的不断完善，医学知识智能有望在基础研究、临床诊疗、公共卫生和医学教育等多个领域发挥更大作用，为健康中国建设提供更加坚实、可信和可持续的智能支撑。